从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关，到2021年Vosoritide获批上市，ACH患者等待了近30年，才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门，以及身后一众迭代疗法的逼近，ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。
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“怎样支持和帮助他们过上好日子，是我经常想的一个问题。”“没有农村的小康，特别是没有贫困地区的小康，就没有全面建成小康社会。”新时代脱贫攻坚号角，在这里吹响。